Responsable : Luis Garcia
Notre équipe travaille sur l’élaboration de techniques de « chirurgie du gène » pour traiter la myopathie de Duchenne.
L’idée est d’apporter aux cellules un vecteur AAV qui va permettre de réparer l’information génétique et ainsi restaurer une dystrophine fonctionnelle dans le muscle. Après les essais sur les souris, puis sur la patte d’un chien, c’est le test sur le corps entier du chien qui a démarré. Les efforts sont concentrés aujourd’hui sur le perfectionnement des vecteurs existants, le développement de nouveaux outils « vecteurs », l’étude de leurs voies d’administration, et l’étude des mécanismes impliqués dans le maintien de l’intégrité musculaire afin d’optimiser les approches de thérapies génique et cellulaire.