Réponses aux quiz
NL #47 - Juin 2010
1. Dans l'essai clinique ULENAP, quel est l'outil spécialement mis au point par l'Institut de Myologie pour les patients neuromusculaires non-ambulatoires ?
a) Taping
=> b) Moviplate
c) Handgrip
d) Myowrist
=> b) Moviplate
c) Handgrip
d) Myowrist
2. Plusieurs laboraoires de recherche se sont regroupés avec des partenaires industriels afin de former un vaste projet collaboratif européen appelé :
=> a) EndoStem
b) MyoStem
c) EndoCell
d) MyoCell
b) MyoStem
c) EndoCell
d) MyoCell
3. Dans l'étude d'une molécules expérimentale, GSK2402968 développée par GlaxoSmithKline, quelle est la voie d'administration utilisée ?
a) intramusculaire
b) intraveineuse
=> c) souscutanée
d) intracardiaque
a) intramusculaire
b) intraveineuse
=> c) souscutanée
d) intracardiaque
4. Quelle est la GTPase trouvée dans la membrane exterme de la mitochondrie impliquée dans la maladie de Charcot Marie tooth type 2A ?
=> a) mitofusine 2
b) Ras p21
c) Gyp1p
d) Rab6
=> a) mitofusine 2
b) Ras p21
c) Gyp1p
d) Rab6
5. Quelle est la molécule récemment trouvée qui entraine une réduction des symptômes de la DMOP chez la souris modèle de la maladie ?
a) cysteine
b) cytosine
c) citrulline
=> d) cystamine
a) cysteine
b) cytosine
c) citrulline
=> d) cystamine
NL #46 - Mai 2010
1. Sur quel médicament était jusque-là basé le traitement du syndrome de Lambert Eaton en France ?
a) 3,4-DAP
=> b) guanidine
c) arginine
d) DDP- 4
2. Approximativement combien de personnes sont-elles atteintes de LEMS en Europe ?
=> a) 4,000
b) 10000
c) 6000
d) 3000
3. Quelle est le nom de l'entreprise pharmaceutique qui vient d'entamer la phase 2 d'un essai clinique chez des patients DMD ?
a) PTC Therapeutics
=> b) Acceleron Pharma
c) Prosensa
d) BioMarin
4. On a récemment mis en évidence qu'une forme distale de neuropathie motrice héréditaire liée à l'X était due à des mutations dans quel gène de transporteur de cuivre ?
=> a) ATP7A
b) hCTR1
c) CCS
d) hCOX17
5. L'effet thérapeutique du Glatiramer acetate (GA) a été étudié dans la souris dy2J/dy2J, modèle de la dystrophie musculaire congénitale avec déficience en mérosine. Pour quel autre maladie ce médicament a-t-il été approuvé ?
a) maladie d'Alzheimer
b) le syndrome de fatigue chronique
c) la myasthénie
=> d) la sclérose en plaques
a) 3,4-DAP
=> b) guanidine
c) arginine
d) DDP- 4
2. Approximativement combien de personnes sont-elles atteintes de LEMS en Europe ?
=> a) 4,000
b) 10000
c) 6000
d) 3000
3. Quelle est le nom de l'entreprise pharmaceutique qui vient d'entamer la phase 2 d'un essai clinique chez des patients DMD ?
a) PTC Therapeutics
=> b) Acceleron Pharma
c) Prosensa
d) BioMarin
4. On a récemment mis en évidence qu'une forme distale de neuropathie motrice héréditaire liée à l'X était due à des mutations dans quel gène de transporteur de cuivre ?
=> a) ATP7A
b) hCTR1
c) CCS
d) hCOX17
5. L'effet thérapeutique du Glatiramer acetate (GA) a été étudié dans la souris dy2J/dy2J, modèle de la dystrophie musculaire congénitale avec déficience en mérosine. Pour quel autre maladie ce médicament a-t-il été approuvé ?
a) maladie d'Alzheimer
b) le syndrome de fatigue chronique
c) la myasthénie
=> d) la sclérose en plaques
NL #44 - Mars 2010
1. Un nouveau type de cellule souche musculaire a été récemment identifié. Où est-il localisé ?
a) dans le sarcolemme
b) dans le tissu conjonctif
=> c) dans les espaces intersticiels des fibres muculaires
d) dans la graisse intramusculaire
a) dans le sarcolemme
b) dans le tissu conjonctif
=> c) dans les espaces intersticiels des fibres muculaires
d) dans la graisse intramusculaire
2. Pourquoi l'évaluation de la fonction musculaire in vivo est-elle un outil puissant ?
a) elle permet de suivre un même animal toute la durée du traitement
b) elle est non-invasive
c) elle augmente la robustesse de la méthodologie
=> d) elle regroupe ces 3 caractéristiques
a) elle permet de suivre un même animal toute la durée du traitement
b) elle est non-invasive
c) elle augmente la robustesse de la méthodologie
=> d) elle regroupe ces 3 caractéristiques
3. Dans quel gène des mutations spécifiques ont-elles été trouvées qui causent à la fois des dystrophies des ceintures de type 2L (LGMD2L) et des myopathies de Miyoshi (MMD3) ?
=> a) anoctamine 5
b) dysferline
c) calpaïne-3
d) fukutine
=> a) anoctamine 5
b) dysferline
c) calpaïne-3
d) fukutine
4. Pour quelle maladie rare Généthon vient-il de démarrer un essai clinique ?
a) le syndrome de Wissler-Fanconi
=> b) le syndrome de Wiskott Aldrich
c) le syndrome d'Aldred
d) Immune-mediated rippling muscle disease
a) le syndrome de Wissler-Fanconi
=> b) le syndrome de Wiskott Aldrich
c) le syndrome d'Aldred
d) Immune-mediated rippling muscle disease
5. Lorsque les AAV pénètrent dans les cellules, leurs généomes ont tendance à se combiner, ce phénomène est connu comme étant :
a) la concatémérisation
b) l'amalgamation
c) la dimérisation
d) la coalescence
a) la concatémérisation
b) l'amalgamation
c) la dimérisation
d) la coalescence
NL#43 - Février 2010
1. Le projet pré-clinique U7 concerne l'injection loco-régionale d'un vecteur-médicament "AAV-U7" dans le muscle de quel animal model ?
a) singe
=> b) chien
c) chat
d) hamster
a) singe
=> b) chien
c) chat
d) hamster
2. Quel est le pourcentage de personnes atteintes de DM1 présentant des manifestations cardiaques ?
=> a) > 80%
b) 60%
c) <30%
d) 50%
b) 60%
c) <30%
d) 50%
3. Dans quel pays une nouvelle forme autosomique dominante de LGMD a-t-elle été récemment décrite ?
a) Espagne
b) Brésil
=> c) Italie
d) Tunisie
b) Brésil
=> c) Italie
d) Tunisie
4. Dans quelle population la paralysie périodique hypokaliémique thyrotoxique (TPP) est-elle le plus souvent rencontrée ?
a) Caucasienne
b) Hispanique
c) Africaine-Americaine
=> d) Asiatique
a) Caucasienne
b) Hispanique
c) Africaine-Americaine
=> d) Asiatique
5. Après combien de semaines de traitement systémique avec AVI-4658 des résultats préliminaires positifs ont-ils été observés ?
=> a) 12 semaines
b) 6 semaines
c) 9 semaines
d) 20 semaines
b) 6 semaines
c) 9 semaines
d) 20 semaines
