L’Union Européenne accorde 38 millions d’euros au Consortium  international pour la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), la structure qui fédère près de 70 spécialistes de ces pathologies, parmi lesquels l’AFM-Téléthon et ses différents laboratoires.
Quatre programmes vont bénéficier de ce soutien :
    •    l’identification des causes génétiques de maladies du rein ;
    •    le traitement par séquençage de l’exome de maladies neurodégénératives et neuromusculaires ;
    •    et deux projets permettant de développer le travail en commun entre les membres de l’IRDiRC.
Dans les pays de l’Union européenne, près de 30 millions de personnes sont affectées par une maladie rare. Estimées entre 6 000 et 8 000, les maladies rares sont des pathologies qui touchent moins de 5 personnes sur 10 000.

Le 10 Janvier dernier, Généthon a obtenu l’autorisation de l’Agence Anglaise du médicament pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD). Généthon a prévu de réaliser cet essai multicentrique international également en Allemagne, Suisse et France après autorisation de chacune des agences nationales. Au total, l’essai inclura 20 patients (cinq par site) qui seront traités puis suivis pendant 2 ans.


Nous vous rappelons que le Téléthon 2012 se poursuit sur le 36 37 et sur telethon.fr. Les dons continuent. Hier, la mobilisation des donateurs a été forte et il reste 5 jours pour, tous ensemble, être plus forts que la crise !

Après des années de recherche pour la mise au point des thérapies innovantes grâce à la mobilisation des donateurs, bénévoles et partenaires du Téléthon, l’AFM‐Téléthon relève aujourd’hui un nouveau défi : celui de la transformation des concepts thérapeutiques en premiers médicaments de thérapie génique. Une nouvelle ère marquée notamment par le lancement, le 27 septembre dernier, de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares ainsi que par l’obtention, le 4 octobre, par Généthon du 43ème Prix Galien France. Ce Prix couronne le pari audacieux de l’AFM‐Téléthon, celui d’une association de malades capable de passer de la recherche fondamentale au développement des premiers médicaments.

Lors de la cérémonie des 26èmes Grands Prix Communication et Entreprises 2012, l’AFM-Téléthon a reçu hier le Prix de la communication responsable ainsi qu’une mention pour son rapport annuel 2011 réalisé par l’agence Kazoar. A quelques jours du Téléthon 2012 (7-8 décembre), ce prix récompense une démarche permanente de transparence et de responsabilité envers ses donateurs et partenaires.

Le médecin et chercheur japonais, Shinya Yamanaka, récompensé par le Prix Nobel le 8 octobre dernier pour ses travaux sur les cellules IPS (Induced Pluripotent Stem cells), a visité, ce jour, le laboratoire I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques). Créé en 2005 par l’AFM-Téléthon et l’Inserm, I-Stem explore les potentiels thérapeutiques des cellules souches humaines, embryonnaires, IPS et adultes, pour les maladies rares d’origine génétique.
Lors de sa visite, Shinya Yamanaka a salué les équipes françaises : « Je suis très impressionné par la technologie développée par I-Stem et les travaux sur les cellules souches qui y sont menés. Nous devons absolument continuer à développer cette voie prometteuse et l'amener jusqu'au patient. Merci beaucoup pour le travail que vous faites et, soyez en sûrs, nous allons progresser ensemble".

L’AFM-Téléthon et son laboratoire Généthon se félicitent de la parution, ce jour, au Journal Officiel du décret (n° 2012-1236) relatif aux médicaments de thérapie innovante*. Un décret très attendu depuis l’adoption de la loi du 22 mars 2011 qui autorise les organismes à but non lucratif à devenir établissements pharmaceutiques. Dans les prochains jours, Généthon déposera son dossier de demande d’accréditation auprès de l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

La 43ème édition du Prix Galien récompense, ce jour, Généthon pour ses traitements innovants de thérapie génique pour les maladies rares dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares - les thérapies cellulaires et les thérapies géniques ». Créé en 1990 par une association de malades, l’AFM-Téléthon, et financé à 90% par les dons du Téléthon, Généthon se consacre à la mise au point de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares depuis la conception des produits jusqu’à leur production en passant par le développement pré-clinique et clinique. C’est la première fois qu’un laboratoire crée et développé par une association de malades et de statut non lucratif reçoit le Prix Galien.

Colloque de lancement de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares 27 septembre 2012 – Collège de France

Près de 300 experts des biothérapies sont réunis ce jour au Collège de France pour le lancement de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares par l’AFM- Téléthon. Ce nouvel Institut rassemble quatre laboratoires, à la pointe des biothérapies innovantes : Généthon et Atlantic Gene Therapies pour la thérapie des maladies rares, I-Stem pour les cellules souches et la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de Myologie pour la recherche et le traitement des maladies du muscle.

France Télévisions et l’AFM-Téléthon se félicitent que Franck Dubosc ait accepté d’être le parrain du Téléthon 2012 qui se tiendra les 7 et 8 décembre prochains.
A ses côtés, Léa, 10 ans, sera l’ambassadrice des familles frappées par la maladie et portera le message de cette nouvelle édition : « OSER VAINCRE ».