Le conseil d’administration de Généthon a nommé hier un nouveau Président à la tête du laboratoire créé en 1990 par l’AFM grâce aux dons du Téléthon. Yves Champey succède ainsi à Bernard Barataud, qui a souhaité passer le relais après avoir présidé ce laboratoire entre 1990 et 1995 puis de 1999 à 2008.

Médecin de formation, Yves Champey fera bénéficier à Généthon de son expérience internationale dans le développement de nouveaux médicaments à la tête de grandes entreprises pharmaceutiques (Pfizer, Rhône-Poulenc Rorer). Il a également contribué à la création de la Drug for Neglected Diseases Initiative (DNDi), une fondation consacrée à la recherche et au développement de nouveaux médicaments contre les maladies parasitaires négligées affectant des populations très démunies, dont il a assuré la présidence de 2003 à 2007. Enfin, très impliqué, aux côtés de Pierre Tambourin, dans le développement de Genopole® Evry, il est membre de son comité d’experts et président du directoire de la SA du fonds de pré-amorçage G1J Ile-de-France.

Expérimenté avec succès chez la souris, un traitement pourrait prochainement être testé chez des enfants

Cinq ans après l’identification du gène responsable, des chercheurs espagnols (équipe de Carlos Lopez-Otin, Faculté de Médecine de l’Université d’Oviedo) et français (équipe de Nicolas Lévy, Inserm UMR_S 910 « Génétique médicale et génomique fonctionnelle »/AP-HM, Marseille) ont validé chez la souris un traitement pour la progeria, une maladie rare provoquant un vieillissement accéléré et prématuré. Ce traitement qui combine deux molécules pharmacologiques existantes permettrait de ralentir l’évolution de cette maladie, face à laquelle la médecine était jusqu’alors impuissante.
Sous réserve de l’autorisation des agences de santé, ce traitement pourrait très prochainement être testé auprès de 15 enfants en Europe. Une avancée majeure pour les familles touchées par cette maladie incurable et, plus largement, pour la compréhension (et peut-être le ralentissement) du vieillissement normal.

Depuis 2000, chaque édition du congrès international de myologie organisée par l’AFM marque une étape dans la recherche concernant les maladies neuromusculaires. Cette année, la troisième édition marque celle du développement clinique : bon nombre des interventions du congrès Myology 2008 étaient orientées vers des perspectives thérapeutiques ou présentaient des essais sur l’Homme. Boom des cellules souches notamment pour le cœur, de la chirurgie du gène qui s’étoffe de différentes techniques, sans oublier la pharmacologie... A l’heure des traitements, la mise au point de méthodes d’évaluations des essais cliniques devient primordiale. C’est pourquoi Myology 2008 partageait cette année son programme avec le 5ème congrès international de rééducation dans les maladies neuromusculaires. Des laboratoires jusqu’aux malades, l’AFM montre au travers de ces deux congrès que le grand virage des traitements, c’est maintenant.

Après le Portugal, l’Angleterre et le Danemark, c’est en France, à Marseille, que le 5ème Congrès international de Rééducation dans les maladies neuromusculaires se déroulera du 30 mai au 1er juin 2008. Organisé tous les deux ans, il a pour objectif de confronter les pratiques en Europe de la prise en charge clinique des maladies neuromusculaires. A l’heure des traitements, le congrès fera suite à Myology 2008 et permettra, lors d’une journée commune, aux médecins et aux professionnels paramédicaux d’échanger sur les différents outils d’évaluation thérapeutiques.

Marcher, tendre la main, sauter, se relever, mais aussi respirer, digérer, manger… Tous les gestes que nous demandons à notre corps et qui en permettent le bon fonctionnement sont possible grâce aux quelque 500 muscles qui le composent et qui représentent 40 % du poids de notre corps. Si les connaissances fondamentales sur le muscle continuent de foisonner, la recherche clinique avance aussi à grands pas. C’est dans ce contexte, alors qu’elle amorce un grand virage vers les traitements avec une quarantaine d’essais cliniques en cours ou en préparation, que l’AFM organise du 26 au 30 mai à Marseille la troisième édition de son congrès scientifique consacré à la myologie.  

 

> Accéder au dossier de presse et au programme de Myology2008 - 33 pages - 1.1 Mo

102 315 233 € : c’est le résultat final de l’édition 2007 du Téléthon, organisé les 7 et 8 décembre derniers par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) et France Télévisions, avec le soutien des antennes du groupe Radio France. Alors qu’à la fin des trente heures d’émission, le compteur final affichait 96 228 136 € de promesses de dons, sa concrétisation s’effectue à plus de 106%.

Une équipe de chercheurs dirigée par le Dr Isabelle Richard (CNRS-FRE3087) du laboratoire Généthon, financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, vient de démontrer, chez la souris, l’efficacité d’une nouvelle stratégie thérapeutique, pharmacologique, pour certaines mutations de l’alphasarcoglycanopathie ou LGMD2D, une myopathie des ceintures récessive. Cette stratégie pharmacologique pourrait s’appliquer à d’autres dystrophies musculaires des ceintures caractérisées par le même type de mutation génétique. Ces travaux sont publiés en ligne sur le site de la revue Human Molecular Genetics.

L’association « Charcot-Marie-Tooth » - CMT-France - qui regroupe près de 2000 adhérents atteints de cette maladie neuromusculaire, organise son 17ème congrès annuel samedi 15 mars, au Génocentre d’Evry (près du siège de l’AFM - Association Française contre les Myopathies).

 

En mai 2008, l’AFM organise au Parc Chanot de Marseille, deux congrès internationaux scientifiques et médicaux sur les maladies neuromusculaires.

Du 26 au 30 mai 2008, Myologie 2008, le rendez-vous international des experts de la myologie, présidé par Thomas Voit, neuropédiatre spécialiste des maladies du muscle et directeur médical et scientifique de l’Institut de Myologie à Paris.

Les 30, 31 mai et 1er juin 2008, le 5ème Congrès International de rééducation dans les Maladies Neuromusculaires, présidé par Vincent Gauthron, médecin rééducateur au CHU de Saint-Etienne.

Pour la première fois au monde et avec le soutien de l’AFM grâce au Téléthon, un essai clinique de phase I (faisabilité et tolérance) s’appuyant sur la technique du saut d’exon a été mené avec succès aux Pays-Bas chez des enfants atteints de la myopathie de Duchenne. Mené par la société de biotechnologie Prosensa avec le Centre médical de l’Université de Leiden, cet essai a utilisé des oligonucléotides antisens, des petits bouts d’ADN synthétisés en laboratoire qui viennent se coller à l’ARN pré-messager pendant sa conversion en ARN messager. Ainsi collés, ils font disparaître la mutation génétique dans l’ARN messager et permettent la production de la protéine déficiente.
Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique américaine New England Journal of Medecine.