Selon les premiers résultats de l’essai clinique Rapami, la rapamycine, un immunosuppresseur, semble stabiliser l’évolution de la myosite à inclusions. Des perspectives encourageantes à confirmer pour cette maladie inflammatoire du muscle encore incurable.
Les résultats préliminaires de l’essai Rapami, mené par l’équipe d’Olivier Benveniste (1) de l’hôpital La Pitié Salpêtrière à Paris, montrent une stabilisation de la myosite à inclusions, grâce à la rapamycine, un immunosuppresseur. « Toutes les données ne sont pas encore entièrement analysées, il faut donc rester prudent, précise le médecin. Cependant, les résultats sont prometteurs pour cette pathologie qui ne bénéficie d’aucun traitement. »
La myosite à inclusions est due à des dysfonctionnements du système immunitaire qui provoquent une inflammation des muscles. « Chez les malades, nous avons observé une expansion de lymphocytes T effecteurs [des cellules du système immunitaire impliquées dans l’inflammation, ndlr.], ainsi qu’un déficit de Treg, des lymphocytes qui les régulent, et du “système de nettoyage” des protéines défectueuses appelé autophagie, » relate Olivier Benveniste. Il s’avère que la rapamycine, un immunosuppresseur prescrit notamment pour prévenir le rejet de greffes de rein, agit sur ces trois phénomènes. D’où le lancement par l’INSERM de l’essai clinique Rapami en 2015 avec le soutien de l’AFM.
Au total, 44 malades âgés de 66 ans en moyenne ont été inclus à l’hôpital La Pitié Salpêtrière. Durant un an, la moitié a reçu la rapamycine, l’autre un placebo. Outre la mesure de la distance parcourue en marchant durant six minutes, et celle des atteintes pulmonaires, les médecins ont évalué plus finement l’évolution de la force musculaire et de l’état général des muscles grâce à l’imagerie par IRM (2)et aux myotools, des outils de mesure spécifiques aux maladies neuromusculaires développés par l’Institut de Myologie (3). Enfin, les malades ont été interrogés sur leur qualité de vie. Au bout d’un an, « les effets ne sont pas spectaculaires, mais un certain nombre de paramètres se sont stabilisés chez les malades prenant la rapamycine, comme la distance parcourue en marchant, la capacité respiratoire, les infiltrations graisseuses dans les muscles, indique Olivier Benveniste. Plus largement, le bénéfice semble porter plus sur l’endurance que sur la force instantanée. »
Aujourd’hui, les médecins poursuivent l’analyse des données recueillies et continuent de suivre les malades qui, au terme de l’essai, ont souhaité prendre le traitement. Enfin, ils ont déjà pris des contacts dans divers pays pour mener un essai à plus grande échelle afin de confirmer les résultats encourageants obtenus.
Françoise Dupuy-Maury pour VLM 183
(1) Olivier Benveniste dirige l’équipe Myopathies inflammatoires & thérapies innovantes ciblées au Centre de recherche en myologie.
(2) L’imagerie par IRM a été réalisée dans le Laboratoire RMN dirigé par P. Carlier.
(3) Les Myotools ont été développés au sein du Laboratoire de physiologie et d’évaluation neuromusculaire dirigé par J.-Y. Hogrel.
