Session plénière « Advances in Myology »
La quatrième journée du congrès Myology 2016, consacrée aux thérapeutiques à l’essai ou en développement pour les MNM, s’est ouverte sur une session plénière dédiée aux différentes avancées en Myologie. H. Lee Sweeney de l’Université de Floride (USA), co-président du congrès, a fait le panorama des essais utilisant des oligonucléotides dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Il a souligné la nécessité, pour démontrer l’efficacité de ces produits actuellement en clinique, d’améliorer l’homogénéité des patients inclus, le choix des critères d’évaluation et les outils et biomarqueurs utilisés.
Ana Buj-Bello de Généthon (Evry, France) a également présenté ses travaux de thérapie génique sur la myopathie myotubulaire liée à l’X (XLMTM) qui ont démontré leur efficacité après une seule injection chez le chien modèle de la maladie avec une récupération rapide et à long terme (3 ans de recul), y compris quand la maladie est installée.
Symposium « Young Investigators »
Avec 3 autres jeunes collègues, Pierre Klein, de l’équipe 3 du CRM de l’Institut de Myologie, a participé au symposium des jeunes chercheurs. Il y a exposé ses travaux sur la DMOP (Dystrophie musculaire occulo-pharyngée). Avec son équipe, il a mis en évidence un nouveau mécanisme : dans la cellule saine, les ARN sont très souvent coupés et recollés entre eux. Dans cette maladie, l’ARN est coupé et collé dans un sens incorrect, ce qui génère une protéine mutée qui génère la présence de petites structures à l’intérieur des noyaux des muscles des patients atteints de cette maladie. Pierre Klein a reçu un prix pour sa présentation.
Retrouvez les témoignages de Justine Marsolier (Généthon), de Marie-Thérèse Daher (UPMC), de Muriel Sébastien (Institut des Neurosciences de Grenoble) et de Pierre Klein (Institut de Myologie):
Session plénière « SMA and therapeutics »
Au cours de cette session en début d’après-midi, Richard Finkel de Philadelphie (USA) et Jerry Mendell de Colombus (USA) ont présenté des résultats des essais en cours dans l’amyotrophie spinale de type 1, la forme la plus sévère de cette maladie avec un pronostic vital de moins de 2 ans. Deux stratégies thérapeutiques sont actuellement testées : un produit oligonucléotide antisens de Ionis Pharmaceutical et un produit de thérapie génique d’Avexis. Les deux chercheurs américains ont montré des vidéos spectaculaires des capacités motrices acquises par les bébés traités : tonicité, tenue de la tête, tenue assise, tenue debout… Des résultats préliminaires qui demandent à être confirmés mais qui signent l’arrivée des thérapies innovantes dans le champ de l’amyotrophie spinale.
Un récapitulatif de la quatrième journée de Myology 2016 à Lyon !
Retrouvez les témoignages d’Odile Boespflug-Tanguy (AFM-Téléthon), de Hawa Dramé (Fondation Fitima), de Jon Andoni Urtizberea (AP-HP), et de Marina Roussel (AFM-Téléthon) :
> Jour 1 – Lundi 14 mars
> Jour 2 – Mardi 15 mars
> Jour 3 – Mercredi 16 mars
> Jour 5 – Vendredi 18 mars
> Le bilan de Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon
